I bisogni e le preferenze delle persone con HIV

Gruppo di Studio Fondazione Smith Kline “Misurare il valore delle nuove terapie attraverso i PROs”
Fondazione Smith Kline, Verona
Tendenze nuove, Numero Speciale 2020; 67-75: DOI: 10.32032/TENDENZENS202009.PDF

 
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L’utilizzo esteso e appropriato della terapia antiretrovirale di combinazione sulle persone che vivono con l’HIV (People Living With HIV-PLWH) ha cambiato quelle che un tempo erano due tremende realtà dell’AIDS: la morte e l’infettività dei portatori di HIV, garantendo oggi sia il loro benessere, attraverso l’azione diretta antivirale che porta alla non rilevabilità delle copie di virus circolanti nel sangue, sia quello degli altri, attraverso la non infettività di chi assume con successo la terapia anti-HIV1,2.

Ma la partita non è finita. Oggigiorno per molte persone i problemi associati all’HIV sono la povertà, lo smarrimento, la disabilità, l’isolamento, la discriminazione, lo scarso interesse per il proprio benessere a lungo termine3.

La scarsa salute sessuale e mentale, la stanchezza cronica, le problematiche gastro-intestinali e i disturbi del sonno sono solo alcuni dei problemi che affliggono oggi i portatori di patologia4,5: in trent’anni si è passati da una condizione acuta con un esito mortale a una malattia cronica, con alcune delle problematiche irrisolte della prima èra e un finale ancora tutto da scrivere.

Di conseguenza, è essenziale introdurre strumenti di misurazione adeguati, che comprendano la realtà – le esigenze e le preferenze – delle PLWH oggi. Questo non solo perché c’è carenza di dati affidabili e adeguati a identificare i bisogni inespressi, ma anche perché è cruciale comprendere il valore di ritorno generato, per esempio, dall’innovazione farmaceutica.

Che cos’è, per noi, il “bisogno”?

Il “bisogno” si riferisce a una mancanza, a un deficit indesiderato, e non agli interventi, che invece potrebbero aiutare a superare queste carenze. Ma come vengono identificati questi deficit? Cosa conta come “vera mancanza” alla base di un bisogno? Esistono diversi modi per rispondere a queste domande6, tuttavia occorre limitare il nostro ragionamento principalmente alle esigenze relative alla salute7. Le aree da considerare dovrebbero essere quella medica, riguardante sia l’individuo – salute fisica e psicologica – e la sua relazione con il sistema sanitario, sia quella sociale – in termini di ambiente sano/non sano. Un parallelismo con la qualità della vita e la qualità della vita correlata alla salute è semplice e appropriato8.

Vale la pena, però, spendere qualche parola sulla distinzione tra salute e salute correlata all’HIV, spesso non tenuta in debita considerazione. A tutti i livelli, ancora oggi, sono presenti alcune peculiarità legate all’HIV (si pensi, per esempio, al problema della visibilità e delle sue possibili implicazioni sociali) che tratteggiano un quadro non facilmente estendibile ad altre condizioni.

Un altro aspetto da considerare è se la sola presenza di HIV basti a far parlare di “esigenze delle PLWH”. In termini di bisogni (sempre legati alla salute), cosa possono mai avere in comune un tossicodipendente in pensione e un giovane avvocato omosessuale? L’HIV è un fattore sufficiente ad accomunare queste persone? Ancora, pensiamo alla nuova generazione tutto sommato “sana” di persone sieropositive: diagnosticate per esempio negli ultimi 5 anni, con un numero di CD4 superiore a 500, trattate secondo le linee guida occidentali in modo tale da raggiungere la non rilevabilità in 3 o 4 mesi, e che inoltre hanno compreso e interiorizzato il messaggio che l’assenza del virus circolante sopprime l’infettività. Cos’hanno in comune queste persone con la cosiddetta “generazione di dinosauri”? La risposta è drammaticamente semplice: la fragilità (fisica, psicologica, sociale) – che può emergere in modi diversi, in momenti diversi – e il pregiudizio a cui è soggetta una persona con HIV, sempre dietro l’angolo3,9. Non dovrebbe pertanto essere confuso il concetto di avere, nel corso della vita, una scala prioritaria di bisogni relativi alla salute – che possono o meno essere specifici per l’HIV, perché dipendenti da diversi fattori (l’appartenenza a una specifica popolazione, l’invecchiamento, l’inizio di malattie psicologiche e fisiche, altre priorità, ecc.) – con la presenza di un legame con l’HIV stesso, un vulnusdi per sé devastante nella vita della persona. Quindi, la sfida è cercare di descrivere e comprendere adeguatamente le esigenze complessive e specifiche di una “popolazione” così variegata, accogliendo suggerimenti da tutti gli attori coinvolti10-12.

Come identificare le esigenze delle PLWH?

I questionari sono il modo usuale per comprendere le esigenze delle PLWH. Possono essere progettati e pensati con modalità e obiettivi molto differenti. Esistono anche tentativi specifici di quantificare i bisogni, cercando di capire quante persone in un periodo di tempo necessitano di un certo tipo di aiuto, quantificando chi lo ottiene versus chi non lo ottiene e in quanto tempo13.

I questionari possono essere lunghi o brevi, con domande aperte o chiuse, con diverse scale di rilevazione (continua, a scelta multipla o dicotomica – sì/no). Possono essere concepiti da chiunque sperimenti (PLWH), affronti (medici, ricercatori, personale sanitario) o gestisca (direttori sanitari, decisori) la malattia.

I questionari possono essere inventati, progettati e testati secondo una precisa metodologia statistica per ridurre una serie di possibili alterazioni nelle risposte e/o nell’analisi che ne compromettano l’affidabilità. Le misure dei risultati riportati direttamente dai pazienti (PROMs) e le misure delle esperienze riportate direttamente dai pazienti (PREMs) sono esempi di questo tipo di strumenti14. In generale, viene usata anche la parola “sondaggio”, di solito quando la metodologia di costruzione del questionario è considerata di minore dignità. Le autorità (regolatorie, ma non solo) hanno da qualche anno iniziato a considerare i PROMs degni di entrare a pieno titolo nel processo di approvazione di alcuni farmaci15.

Vale però la pena di ricordare alcuni limiti. I questionari sono strumenti statici, che spesso evolvono troppo lentamente rispetto al cambiamento della realtà che devono invece cogliere. Possibili biassono: il tempo da dedicare a rispondere ai quesiti, il luogo in cui viene effettuato il questionario, anche se auto-amministrato via web, la consapevolezza del paziente su una determinata questione, le caratteristiche socio-culturali16.

Secondo molti esperti, con l’avvento della tecnologia questa area di ricerca andrà incontro a un drastico cambiamento procedurale. Nuovi metodi consentiranno un maggiore distacco dell’utente e forse una maggiore oggettività nelle risposte.

Le Appe i dispositivi intelligenti di archiviazione delle informazioni sono ottimi candidati per comprendere ogni tipo di esigenza: d’altronde già lo fanno in ambiti diversi.

Le esigenze di salute delle PLWH

Le esigenze di salute delle PLWH riguardano sia un’area “classica”, ossia medica (salute fisica e psicologica dell’individuo, il rapporto con il sistema sanitario), sia un’area sociale/comportamentale (ciò che favorisce o ostacola il benessere dell’individuo)13,17. Comprendere quale indicatore possa definire il peso di un bisogno legato alla salute è cruciale, sia che si valutino le fragilità di una persona (compresi i sintomi, se applicabile) sia che se ne vogliano misurare le potenzialità18. Spesso guardare entrambi i lati della medaglia può aiutare nella migliore definizione del bisogno, specialmente nel discernimento dei fattori strettamente legati all’HIV.

Quando si considerano gli indicatori per il rilevamento, non si deve dimenticare la presenza di due potenziali elementi di disturbo: le priorità della vita in un determinato momento, che possono interferire con l’interesse (o meno) per la propria salute, e la percezione pubblica della malattia. Diversamente, sarebbe difficile comprendere la ben nota difficoltà delle PLWH a progettare l’esistenza con visioni di ampio respiro19.

Dalla teoria alla pratica

Positive Voicesè un progetto promosso da Public Health Englande dalloUniversity College London, con un comitato consultivo misto, supportato da sovvenzioni di aziende farmaceutiche. In particolare, in Inghilterra la sorveglianza nazionale sull’HIV fornisce dati clinici e demografici per il monitoraggio epidemiologico. Il completamento di questi dati con aspetti comportamentali e i bisogni di salute e/o sanitari riportati dai pazienti è una aggiunta – cruciale per i nostri fini – alla normale rilevazione epidemiologica. Quindi, lo studio controllato e randomizzato Positive Voicesè stato progettato per sviluppare e valutare il metodo migliore per ottenere un dato rappresentativo e trasversale delle PLWH inglesi. Sono stati presi in considerazione tre aspetti della presa in carico: i servizi connessi all’HIV, i servizi connessi alla salute, i servizi sociali e assistenziali. Le conclusioni preliminari hanno messo in luce importanti lacune nella fornitura di servizi sociali e assistenziali, nonché di alcuni servizi connessi alla salute13.

Sigma Researchè un gruppo specializzato nell’indagare aspetti sociali, comportamentali e di politica sanitaria relativi all’HIV e alla salute sessuale e fa parte della Facoltà di Sanità Pubblica e Politiche Sanitarie della London School of Hygiene and Tropical Medicine. Nel 2008, il gruppo Terrence Higgins Truste il Dipartimento di Salute hanno promosso un sondaggio nazionale chiamato “Di che cosa hai bisogno?”, che ha coinvolto più di 1000 persone con HIV, principalmente omosessuali (71% del campione). La gamma e l’estensione delle esigenze di assistenza medica e sociale, di supporto e di informazione rivelano sfide significative per i decisori e i fornitori di servizi, incluso il mandato di evitare conclusioni affrettate. Per maggiori dettagli si rimanda direttamente al report, ricordando che l’indagine è stata condotta 10 anni fa6.

Positive Perspectives12,20 HIV: l’aspettativa di vita19sono due diverse iniziative promosse, finanziate e condotte direttamente dalle aziende farmaceutiche tra il 2017 e oggi. Entrambe le iniziative consistono in un sondaggio europeo trasversale su circa un migliaio di PLWH e una sorta di gruppo di controllo/parallelo di persone sieronegative. La prima ha coinvolto persone che vivono con l’HIV e ricercatori, presenti nel comitato scientifico. La seconda ha coinvolto alcuni PLWH e specialisti clinici per il commento e la divulgazione dei risultati di un’indagine di opinione. Il primo studio ha prodotto numerose pubblicazioni in congressi internazionali e nazionali sull’HIV (i dati presentati riguardavano esperienze sulla diagnosi, la rivelazione dell’HIV-positività, le opinioni su farmaci antiretrovirali, sull’aderenza, sui desiderata rispetto a nuove formulazioni, ecc.); il secondo è sfociato in iniziative di comunicazione e sensibilizzazione (eventi giornalistici, siti web, ecc.). Le metodologie e gli scopi per cui vengono esplorate le esigenze delle PLWH sono molto diversi. La soddisfazione dell’attuale trattamento, ma anche la preoccupazione per gli effetti collaterali a lungo termine sono le tematiche principali, assieme alla scarsa volontà di pianificare la vita e al ricordo quotidiano di malattia (derivante dall’assunzione di pillole, dalla gestione delle comorbidità, ecc).

Per maggiori dettagli si rimanda direttamente alle relazioni12,19,20.

Le prospettive di salute a lungo termine delle persone che vivono con l’HIV in Europaè un sondaggio dell’associazione patient-based European AIDS Treatment Group(EATG). Questo studio trasversale con domandea risposta multipla ha coinvolto più di mille PLWH in sette Paesi europeinel 2016. Non esiste una pubblicazione scientifica dei risultati, presenti solo sul sito web. Le conclusioni evidenziano come sia necessaria una maggiore attenzione agli effetti collaterali e alle comorbilità. Per maggiori dettagli si rimanda direttamente alla fonte21.

Negli ultimi tre anni il marchio 4° 90, abilmente lanciato da Lazarus et al.22, è stato molto presente sia nelle relazioni ai congressi sia nelle tavole rotonde. La definizione è tanto intelligente quanto oscura: garantire che il 90% delle persone con soppressione della carica virale abbia una buona qualità della vita correlata alla salute (HRQoL). Secondo gli autori, la HRQoL per le PLWH implica attenzione a due settori: comorbidità e qualità della vita autopercepita. Ma quali siano i metodi e gli strumenti più appropriati da utilizzare per la loro rilevazione/valutazione pratica non è dato sapere. Questa mancanza (voluta?) di indicazioni è sfociata in un forte contrasto tra le numerose belle conversazioni di alto livello e i pochi articoli scientifici sul tema. Di questi, due sono dichiaratamente opinion paper, ossia interessanti reinterpretazioni del concetto di invecchiamento in buona salute18,23. Inoltre, sono da citare i risultati preliminari di una presentazione alla Conferenza Mondiale AIDS 201824sulla qualità della vita nelle cosiddette fast-track cities, ossia città a misura di paziente. Ancora: un interessante sondaggio lanciato nel giugno 2019 da UNAIDS si occupa della qualità della vita legata alla salute, cercando di studiare la correlazione tra benessere mentale e comportamenti a rischio25.

Infine Nadir, una associazione italiana di pazienti, ha proposto esplicitamente una valutazione del 4° 90in Italia attraverso un sondaggio trasversale a risposta multipla, costruito su quattro indicatori di stato di salute, cinque di benessere sociale e quattro di gestione di malattia, stimando che in Italia l’obiettivo del 4° 90è raggiunto solo al 60%. Responsabili del mancato raggiungimento sono la scarsa salute sessuale e mentale, il rischio di isolamento e l’assenza di serenità, lo scarso interesse per il benessere a lungo termine e la stanchezza cronica17.

Per finire

In un momento in cui gli outcomeclinici tradizionalmente rilevanti di una patologia sono stati ampiamente raggiunti dalle opzioni terapeutiche disponibili, l’opinione dell’utente-paziente diviene l’altro polo del trattamento, quello cioè che ne “coronerebbe” il successo già comprovato sul piano medico. Ma siamo, metodologicamente e politicamente, pronti ad accettare questa nuova sfida? Così non sembra, anche se i pazienti esprimono continuamente i loro bisogni in vari modi.

Sono stati qui descritti i bisogni sia strettamente connessi alla terapia (relativi, per esempio, alla posologia e alla tollerabilità), sia derivanti dalla presenza costante di malattia, non essendo sempre facile tenerli separati. Le innovazioni intervengono su questi bisogni e possono avere conseguenze a 360 gradi. Si pensi, ad esempio, alle prossime formulazioni iniettive a lungo rilascio di alcuni farmaci antiretrovirali: esse saranno cruciali sia nell’aiutare a “dimenticare” il peso quotidiano di malattia, sia a prevenire efficacemente il rischio di mancata aderenza. Negli studi clinici, le preferenze dei pazienti si sono rivelate già chiaramente26-28, così come nelle indagini conoscitive svolte per esplorare la potenziale preferenza e/o le potenziali criticità29.

Cogliere, comunque, i bisogni e le preferenze di un portatore di patologia rimane un compito chiave per sostenere l’innovazione non solo farmaceutica, ma anche organizzativa e gestionale di una malattia.

Bibliografia

1. Trickey A, May MT, Ac Sterne J, et al. Survival of HIV-positive patients starting antiretroviral therapy between 1996 and 2013: a collaborative analysis of cohort studies. Lancet HIV2017; 4: e349 – e356.

2. Cohen MS, Chen YQ, McCauley M, et al. Prevention of HIV-1 infection with early antiretroviral therapy. N Engl J Med2011; 365: 493-505.

3. UNAIDS. Agenda for zero discrimination in health-care settings (2017) – https:// www.unaids.org/en/resources/documents/2017/2017-agenda-zerodiscrimination-health-care.

4. Ibarra-Barrueta O, Mora-Atorrasagasti O, Legarreta MJ, et al. Pilot study to develop and validate a questionnaire based on HIV symptoms index. Farm Hosp2019; 43: 87-93.

5. Mounzer K, Brunet L, Fusco J, et al. Gastrointestinal disorders following initiation of dolutegravir, elvitegravir, raltegravir or darunavir. 10th IAS Conference on HIV Science (IAS 2019), July 21-24, 2019, Mexico City. Abstract TUPEB221. For e-poster: https://programme.ias2019.org//PAGMaterial/eposters/1373.pdf.

6. Weatherburn P, et al. What do you need? 2007 – 2008: findings from a national survey of people diagnosed with HIV. London: Sigma Research 2009 – http://oro. open.ac.uk/44975/.


Gruppo di Studio Fondazione Smith Kline
“Misurare il valore delle nuove terapie attraverso i PROs”

• Massimo Andreoni, Università Tor Vergata, Roma;
• Andrea Antinori, IRCCS Spallanzani, Roma;
• Giovanni Apolone, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori, Milano;
• Elio Borgonovi, CERGAS, SDA Bocconi e Fondazione Smith Kline;
• Cinzia Brunelli, Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori, Milano;
• Oriana Ciani, CERGAS, SDA Bocconi;
• Antonella Cingolani, Università Cattolica del Sacro Cuore, Policlinico “A. Gemelli”, Roma;
• Lucio Da Ros, Fondazione Smith Kline; •
Claudio Jommi, CERGAS, SDA Bocconi;
• Simone Marcotullio, Consulente Socio Sanitario;
• Paolo Rizzini, Fondazione Smith Kline;
• Stefano Vella, Università Cattolica del Sacro Cuore, Roma.

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